日前，Travere Therapeutics宣布，自愿暂停其候选药物pegtibatinase的3期研究HARMONY的患者入组。该公司预计，最早要到2026年才能重新恢复。
该消息发布后，Travere公司股价下跌6.85%，至14.01美元/股。同时，H.C. Wainwright将该公司的股票目标价从之前的23.00美元调整至18.00美元。
但似乎，3期临床的暂停并不是什么坏事。
研究暂停原因
按照党的二十届三中全会相关部署和新修订的公司法的要求，国务院国资委明确了下一步深化董事会建设的五方面重点工作。
根据Travere公司披露，3期研究HARMONY的暂停是因为在对pegtibatinase进行放大生产工艺的过程中，未达到所需的原料药特征。因此决定暂停患者招募，直到有更多的材料可用。
Travere公司表示，暂停患者入组，能够使其更好的解决pegtibatinase生产规模扩大中的工艺改进问题，以支持商业规模生产以及HARMONY研究的患者全面入组。
3期研究HARMONY的暂停，与pegtibatinase的安全性或有效性无关。
目前已经入组的患者不受影响，将继续按照计划进行pegtibatinase给药。
推迟两年
Pegtibatinase是一款经聚乙二醇化修饰的重组人CBS酶替代疗法，曾被认为有潜力成为治疗经典型高胱氨酸尿症（HCU）的首款疾病修正治疗（DMT）药物。Pegtibatinase由Travere公司于2020年收购Orphan Technologies获得。
Pegtibatinase于2023年第四季度推进3期临床，HARMONY研究在2023年12月进行患者招募。Travere公司曾预计HARMONY的研究将在2026年获得。
但是由于生产放大的原因，临床暂停两年，那该研究的数据也将推迟两年，意味着潜在的商业化进程也要推迟两年。
好像不是什么坏事
尽管Pegtibatinase在生产扩大中遇到挑战，暂停了3期研究，但对于Travere公司来说 ，似乎并不是什么坏事。
因为，Travere公司最近的精力应该都集中在Filspari上。Filspari是一款IgA肾病（IgAN）新药，是一种具有双重机制的内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）。
Filspari于2023年2月获得FDA的首次批准，用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿，这些患者普遍尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g/g。
而在本月6号，Filspari获得了FDA的完全批准，用于减缓有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降。
Filspari被分析公司Clarivate列为2023年值得关注的潜在15款重磅疗法之一。但是此前Filspari的销售成绩并不十分亮眼。
Filspari在2023年的年销售额为2920万美元，低于Jefferies预测的3500万；Filspari自上市以来的总销售为7620万美元；尽管今年第二季度的销售额（2710万美元）相较于第一季度上涨了37%，但是Filspari的商业推广还有待加强。
因此，Pegtibatinase临床工作的暂停，能够使得Travere公司集中精力进行Filspari的市场推广。
此外，Pegtibatinase临床研究的延迟，Travere公司预计其2025年的研发费用将比今年减少3000万美元。这对于一直处于亏损的Travere公司来说，也能够松口气，等一波Filspari销售回血。
Travere公司报告其拥有现金3.254亿美元，可支持运营至2028年。
因此，尽管Pegtibatinase的3期临床研究暂停2年，分析师下调了Travere公司的股票目标价，但是还是保持了对该股的买入评级。
参考资料：
1.https://endpts.com/travere-halts-phase-3-inherited-disease-trial-due-to-manufacturing-scale-up-issue/
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